2024年1月13日，罕见病综合保障体系建设专家研讨会在京举办。本次研讨会由北京病痛挑战公益基金会和中国社会科学院世界社保研究中心（社保实验室）主办。来自医院和高校等相关领域专家、人大代表和政协委员共聚一堂，探讨罕见病综合保障体系建设主题。

病痛挑战基金会一直为罕见病患者提供一线的援助和服务，不断收集患者的最新最急迫的需求。在近两年的实践中，我们发现罕见病药物的支付保障和落地保障是非常突出的两大问题，本次研讨会正是围绕这两大议题展开。基金会希望能够带来一些病友社群视角的解决方案，链接更多专家们的力量，推动机制性的问题解决方案的提出和落地。

会议伊始，病痛挑战基金会创始人、副理事长王奕鸥女士和哈尔滨医科大学党委书记张学院士为研讨会致开幕辞。

病痛挑战基金会创始人、副理事长王奕鸥

哈尔滨医科大学党委书记张学院士

研讨会上，针对第一个议题，中国社会科学院大学政府管理学院郑秉文教授和李辰博士对国家罕见病保障专项基金的建立创新机制进行讲解。国家罕见病保障专项基金是为确保《待遇清单制度》平稳落地、罕见病保障力度不减而建立的国家层面替代性机制。在介绍了具体操作流程和基金规模测算过程之后，指出国家罕见病保障基金的属性本质是“制度性红利”的结果，其制度定位属于多层次医疗保障体系中第四层次的社会救助范畴，旨在填补基本医保目录与罕见病目录之间的保障空白，重点保障因患者人数过少而无法通过市场机制自动调节的药品。最后，指出了国家罕见病保障基金运行机制应注意的若干问题。（拓展阅读：《中华罕见病种子基金研究报告》）

中国社科院政府管理学院郑秉文教授

中国社科院政府管理学院李辰博士

全国社保基金理事会原副理事长王忠民教授对建立国家罕见病保障专项基金的可行性发表观点。他提出，越罕见的病越应该用群体性的社会医疗保障去应对。通过社会制度解决罕见病问题的思路和国家罕见病保障基金的运作思路都是可行的，应该尽快抓住这个红利期。不仅要看自身的红利期，甚至可以利用政府管理的所有资产的红利期，积累社会集中机制承担社会个体无限风险。另外，要管好聚集起来的现金流资产，一定要交由新的市场逻辑中最好的资产管理人和受托人来把握，可借鉴国际上现有的成功经验，如诺贝尔基金。

全国社保基金理事会原副理事长王忠民教授

针对第二个议题，病痛挑战基金会信息研究总监郭晋川对国谈药品落地问题与解决方案进行演讲。他谈到国家药品谈判制度极大促进了罕见病患者的用药可及，但药品进入医保目录后能否真正满足和解决患者的用药可负担性仍值得探讨。他指出实行门诊统筹的常规乙类药品报销比例低、单独支付政策无法叠加大病保险报销、门诊慢特病报销封顶线低、报销国谈药支付保障仍然不足、灾难性医疗支出等问题导致医保准入后国谈药品可负担性不足。在从宏观和操作层面分析成因后，他指出了国内的理想实践是明确国谈药门诊用药的报销范围及待遇标准、实行较低的先行自付比例和较高的报销比例以及合理的“基本医保+大病保险”的支付结构，最后他提出了探索谈判药品精细化管理机制、对特殊人群降低先行自付比例等六条政策建议。

病痛挑战基金会信息研究总监郭晋川

人社部劳动和社会保障研究院原副院长谭中和教授指出了罕见病药品落地问题涉及药品供给和待遇保障两大问题，并对此提出了若干建议。第一，要正确处理技术创新、新药审批和医保制度的关系；第二，健全完善药品注册生产流通，临床应用和医保更加紧密的衔接；第三，要实行分类管理、精准保障；第四，进一步完善公立医院考核体系、薪酬体系，压实医疗机构的主体责任，发挥零售药店灵活性的优势；第五，推行门诊特殊病、罕见病用药异地或者本地的一站式结算，让患者更加便利。

人社部劳动和社会保障研究院原副院长谭中和教授

第三环节，与会专家们就两个议题从各自的专业角度发表观点。

北京大学法学院副教授金锦萍认为国家罕见病保障基金可能会面临医保基金统筹难度大，未来投资收益率不乐观等问题，建议从现有的国家主权或国有资产等渠道筹措资金。同时，应对罕见病目录内药品制定特殊性政策。

北京大学法学院副教授金锦萍

江苏省人大社会建设委员会副主任委员贡旭敏认为医疗保险应当从规避风险、化解危机的角度上来进行制度设计。罕见病医疗保障，不能以经济学的财富效率价值标准来评价考量，应当遵循维护人权和尊重生命的伦理价值标准。

江苏省人大常委会社会建设委员会副主任委员贡旭敏

第十四届全国政协委员、对外经贸大学保险学院副院长孙洁谈到我国政策一直对保险和福利的界定不清晰。从保险属性看，基本医保最该保的是疑难杂症和重大疾病，而不是常见病。罕见病从诊疗到注册、创新、知识产权保护，暴露出来的问题非常多，是系统整合的问题，要一步一步、有轻重缓急的完善保障。

第十四届全国政协委员、对外经贸大学保险学院副院长孙洁

浙江大学医学院附属儿童医院主任医师、浙江省医学会罕见病分会候任主委邹朝春认为目前对医院和医生而言，限制药品落地的两大原因就是费用和考核，应从这两方面入手。另外，疾病的预防是三级预防，诊断疾病用药或许可以由国家层面的一级预防、二级预防来做。

浙江大学医学院附属儿童医院主任医师、浙江省医学会罕见病分会候任主委邹朝春

济南市第十五届政协委员、济南市第二妇幼保健院院长韩炳娟谈到罕见病医生比罕见病更少见，对医生的科普宣传仍需加强。50%的罕见病都是在儿童期发病，提醒我们不仅要关注治疗问题，更要关注罕见病儿童的健康成长。同时，她呼吁给罕见病药物提供绿色通道，直达二级、三级医院，报销制度不分级别，提升儿童诊疗的报销比例。

济南市第十五届政协委员、济南市第二妇幼保健院院长韩炳娟

第十四届全国政协委员、中国医学科学院阜外心血管病医院主任医师敖虎山认为从底层逻辑和社会的角度看，培育公民的爱心非常重要。解决目前的问题就是要把商业医疗保险做起来，然后是基本医保。

第十四届全国政协委员、中国医学科学院阜外心血管病医院主任医师敖虎山

第十四届全国政协委员、河南省肿瘤医院副院长花亚伟认为对于门慢特病，医保门诊用药和住院治疗应该统一待遇。我国的药品创新能力还有待提高，在仿制药品方面大多依靠美国数据库，国内数据严重缺乏。同时，医院的管理问题涉及到九部委，不出台协同机制很难解决问题。

第十四届全国政协委员、河南省肿瘤医院副院长花亚伟

天津大学药物科学与技术学院副院长吴晶认为国际上有很多罕见病保障基金，其资金不来自于基本医保。无论是基金再投资还是分离出子基金，对基本医保而言难度都很大。另外，药品落地难是整个制度的共性问题，不是罕见病固有的。一些地方性探索出台门诊保障机制，国谈进来的药，只要年治疗费用超过了当地最低工资水平的一半都可以进门诊保障机制，都跟门特住院享受一样的待遇，这个问题就能得以解决，这种政策各地都在探索，希望有更多的探索，一步一步让我们离解决这个问题越来越近。

天津大学药物科学与技术学院副院长吴晶

北京师范大学民生保障研究中心主任谢琼认为同其他的患者相比，罕见病患者在健康权的实现上难度更大。从罕见病患者病友的需求实现出发，有必要对这个群体用一些特殊措施和制度保障或者社会支持去解决这个问题。同时，有必要建立罕见病患者供需服务平台，这个平台要集国家和社会力量，只有这样形成合力才能把这个群体的多层次保障做好。

北京师范大学民生保障研究中心主任谢琼

对外经贸大学保险经济学院教授于保荣认为国家罕见病保障基金属于公益基金，用社会医疗保险的钱去做社会慈善第三方机构在法理上是行不通的，政府职能和社会职能不能一概而论。

对外经贸大学保险经济学院教授于保荣

上海市人民代表大会华侨民族宗教事务委员会、外事委员会委员朱海鸾提到，罕见病儿童从就医到就学到就业，方方面面都需要呼吁，目前特效药基本上满足不了保障的需求，需要寻找新的路径。

上海市人民代表大会华侨民族宗教事务委员会、外事委员会委员朱海鸾

最后，郑秉文教授作了研讨会总结发言。从想法到学术论文、再变成政策建议、政策建议被采纳、经过过滤后制定政策到最后的落地，是漫长的过程。但各位专家从不同领域各抒己见，让我们看到了探索罕见病用药保障机制的希望，相信在各方努力下，我们一定能推动罕见病药物可及，给罕见病群体创造更美好的明天！