致所有关注罕见病议题的伙伴们，

您好！一年又过，感谢2023年的陪伴和支持。这份支持在当下的社会与经济环境中，显得尤为可贵。希望过去一年病痛挑战基金会团队的工作对得起大家这份信任。

还记得在床上躺了19年的SMA女孩珍妮吗？2023年，在药物进入医保持续用药一年后，她终于坐起来了！谁都无法关照孩子一辈子，但是制度可以。随着这几年更多孤儿药逐步纳入医保，“罕见病医疗援助工程”收到的申请逐月增加。以前压根儿用不起药的家庭，只需再助力最后一公里，便可实现持续用药。当然，还有许多罕见病用药尚未纳入医保，对于越来越多针对罕见病的基因治疗等创新药，还亟待各界共识，尽快建立罕见病创新支付保障体系。

罕见病家庭多元、迫切的诉求，一直是病痛挑战基金会团队伙伴推动政策完善的动力源泉。2022-2023年，我们为长期依赖海外代购的罕见遗传代谢疾病群体援助了一批特食。基于一线伙伴在援助过程中发现的现实问题，联合撰写了《2023年罕见病类特殊医学用途配方食品可及性报告》。市场总局特食司周石平司长也带队来到病痛挑战基金会办公室走访调研。2023年12月1日和3日，两条关于特殊医学用途配方食品的政策消息相继发布，涉及罕见病类特食标准和审评审批的重大政策性突破。相信未来，中国的罕见病家庭一定可以摆脱终日担心断货、长期海外代购的生活。

回应罕见病群体当下的迫切需求和建立系统性解决问题的长期机制，对于病痛挑战基金会来讲，同样重要。在这两条线行走的过程中，团队时常遭遇挑战，也会受困于想要解决的问题与资源和能力间的不匹配。但与罕见病家庭每日面临的用不上药、用不起药、生命随时受到威胁等等相比，这些似乎又算不得什么。还好，大家一直都没有放弃。

冰桶挑战已经过去了十年，罕见病群体的生存状况较之十年前也有了巨大的提升。

今天，《病痛挑战基金会2023年度报告》正式发布，我们汇总了2023年与您的精彩瞬间，集结成册，与您分享——

感谢政府相关部门、合作伙伴、捐赠人、患者组织、病友和家庭，以及所有关心罕见病群体的朋友对我们笃定的信任与支持，希望总在全力以赴之后的明天。

完整年报内容

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