2021年7月，一名罕见癫痫患儿家长因海外代购氯巴占被认定“涉嫌贩毒”而后被羁押，李女士等4名患儿家长因帮其代收包裹也被抓获。

2021年11月，检方认定4名患儿妈妈构成犯罪，但“情节轻微”不予起诉。案件发生后，多名“氯巴占”代购消失，多个患儿家庭代购途径因此中断。

同月，一封《如何让我们的孩子活下去？》的联名信引起社会广泛关注。求救信来自1042个面临“氯巴占”断药危机的罕见癫痫患儿家庭。

2022年3月29日，国家卫健委就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见。

2022年6月29日，国家卫健委和药监局官网正式发布《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，全文如下：

为进一步完善药品供应保障政策，满足人民群众特定临床急需用药需求，根据《中华人民共和国药品管理法》有关规定，制定本方案。

一、工作目标 

明确各部门职责，各负其责，加强组织保障和监管力度，规范、高效地开展临床急需药品临时进口工作。

 二、药品范围 

适用于国内无注册上市、无企业生产或短时期内无法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品。其中，临床急需少量药品为符合下列情形之一的药品：

（一）用于治疗罕见病的药品； 

（二）用于防治严重危及生命疾病，且尚无有效治疗或预防手段的药品； 

（三）用于防治严重危及生命疾病，且具有明显临床优势的药品。

三、申请工作流程 

（一）医疗机构应向国家药监局或国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府提出临时进口申请，并按要求提供以下材料：

1.医疗机构的机构合法登记文件复印件（如医疗机构执业许可证、营业执照（如有）、组织机构代码证等）。

 2.申请报告及承诺书。内容应包括：拟申请进口药品的具体用途、进口的必要性说明，申请医疗机构的名称、地址及联系人信息。医疗机构书面承诺拟进口药品在指定医疗构内用于特定医疗目的，不得用于申请用途以外的其他用途。 

3.拟进口药品清单。内容应包括：药品名称、剂型、规格、进口数量、境外持有人名称地址、生产企业名称地址、药品产地、拟申报通关的口岸名称。上述材料须加盖医疗机构公章。 

（二）国家药监局收到医疗机构申请后，可就申请医疗机构是否具备使用管理能力、药品是否临床急需、药品需求量是否合理等征求国家卫生健康委意见。国家卫生健康委可视情况征求医疗机构所在地省级卫生健康主管部门意见。国家药监局在接到国家卫生健康委书面反馈意见后3个工作日内，对符合要求的申请，以局综合司函形式作出同意进口的复函，复函抄送国家卫生健康委、各省级药品监督管理部门及口岸药品监督管理部门，国家卫生健康委抄送各省级卫生健康主管部门。 

（三）医疗机构依据复函向口岸药品监督管理部门申请办理《进口药品通关单》。此类进口药品，无需进行口岸检验。 

（四）进口药品若属于麻醉药品和国家规定范围内的精神药品，还需要向国家药监局申请进口准许证。医疗机构可以委托进口单位办理进口准许证。进口单位按照国家药监局网上办事大厅公布的供临床使用麻醉药品和精神药品的进口审批办事指南提出申请。 

具体材料包括：麻醉（精神）药品进口申请表；购货合同或订单复印件；医疗机构委托代理协议复印件；进口单位的《营业执照》《对外贸易经营者备案登记表》复印件（自由贸易试验区内注册企业无需提交《对外贸易经营者备案登记表》复印件）；出口单位如为该药品的销售代理公司，还需提供委托代理协议和出口单位合法资质证明文件、公证文本以及认证文本；申报资料真实性自我保证声明。符合规定的，国家药监局在3个工作日内出具进口准许证。

该项申请可与（一）医疗机构申请临时进口同步提交申报材料，国家药监局予同步审批。申请人因自身原因无法同步提交申报材料的，也可将（一）与（四）分别提交申请。 

（五）进口麻醉药品、国家规定范围内的精神药品的，凭进口准许证办理报关验放手续。 

（六）进口药品属于治疗罕见病的，原则上由全国罕见病诊疗协作网的1家医疗机构作为牵头进口机构，汇总全国范围内用药需求、使用该药的医疗机构名单和承诺书，按照本方案要求牵头提出临时进口申请并组织做好使用管理工作。

四、药品使用管理

使用临时进口药品的医疗机构应按照《医疗机构药事管理规定》，重点做好以下工作： 

（一）制定临床技术规范，明确药品的临床诊治用途、患者群体、使用科室及医生名单；建立专项管理制度，对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核，严格规范医师用药行为。

 （二）监测记录临时进口药品使用相关的临床诊疗病历及药品安全性、有效性、经济性、依从性、不良反应等信息数据，并应当长期保存。若发生严重不良反应时，及时通报医疗机构所在省份的药品监督管理部门、卫生健康主管部门、国内药品经营企业。省级药品监督管理部门与省级卫生健康主管部门共同研判临床用药风险，必要时采取停止使用等紧急控制措施，并分别报告上级主管部门。 

（三）制定完善的安全防范措施和风险监控处置预案。

（四）应按规定对临时进口药品合理储存。 

（五）应按年度对临时进口药品进行评估，并报告省级卫生健康主管部门。 

（六）按规定选取药品经营企业开展采购、进口和配送临时进口药品等相关工作。 

（七）属于罕见病用药的，原则上应当依托《中国罕见病诊疗服务信息系统》和全国罕见病诊疗协作网加强药品使用的科学化管理。

五、相关方权责

医疗机构、经营企业依法对临时进口药品承担风险责任。医疗机构应当与经营企业签订协议，经营企业应当与境外生产企业签订协议，明确双方责任，保证药品质量。

制定责任风险分担和免责相关规定。在用药前，医生应向患者明确说明病情、用药风险和其他需要告知的事项，并取得书面知情同意；不能或者不宜向患者说明的，应当向患者的近亲属说明，并取得其书面知情同意。 

六、国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府可参照本工作方案结合自身工作实际制定相应工作程序及要求。

为满足氯巴占临床用药急需，根据《临床急需药品临时进口工作方案》有关规定，制定氯巴占临时进口工作方案。

一、申请工作流程 

（一）国家卫生健康委组织提出氯巴占临床需求量，确定使用医疗机构名单，选定牵头进口的医疗机构，组织拟订药品使用规范和处方资质要求，明确患者知情同意和医生免责要求。 

（二）牵头进口的医疗机构应向国家药监局提出临时进口申请，并按要求提供以下材料：

1.医疗机构的机构合法登记文件复印件（如医疗机构执业许可证、营业执照（如有）、组织机构代码证等）。 

2.申请报告及承诺书。内容应包括：申请医疗机构的名称、地址及联系人信息。医疗机构书面承诺拟进口药品在指定医疗机构内用于特定医疗目的，不得用于申请用途以外的其他用途。

3.拟进口药品清单。内容应包括：药品名称、剂型、规格、进口数量、境外持有人名称地址、生产企业名称地址、药品产地、拟申报通关的口岸名称。

上述材料须加盖医疗机构公章。

同时，牵头进口的医疗机构可委托进口单位办理进口准许证。进口单位应按照国家药监局网上办事大厅公布的供临床使用麻醉药品和精神药品的进口审批办事指南，提出进口准许证申请，具体材料包括：

4.精神药品进口申请表。

5.购货合同或订单复印件。

6.医疗机构委托代理协议复印件。 

7.进口单位的《营业执照》《对外贸易经营者备案登记表》复印件（自由贸易试验区内注册企业无需提交《对外贸易经营者备案登记表》复印件）。

8.出口单位如为该药品的销售代理公司，还需提供委托代理协议和出口单位合法资质证明文件、公证文本以及认证文本。

9.申报资料真实性自我保证声明。 

上述1-9项材料可同步提交，因申请单位自身原因无法同步提交的，也可将1-3项及4-9项分别提交。 

（三）国家药监局收到医疗机构相关申请后，对符合要求的，在3个工作日内以局综合司函形式作出同意进口的复函，复函抄送国家卫生健康委、各省级药品监督管理部门及口岸药品监督管理部门，国家卫生健康委抄送各省级卫生健康主管部门。同时，出具进口准许证。 

（四）进口单位持进口准许证直接向海关办理通关手续。此类进口药品，无需进行口岸检验。 

二、药品使用管理

使用临时进口药品的医疗机构应按照《医疗机构药事管理规定》，重点做好以下工作：

（一）制定临床技术规范，明确药品的临床诊治用途、患者群体、使用科室及医生名单；建立专项管理制度，对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核，严格规范医师用药行为。

（二）监测记录临时进口药品使用相关的临床诊疗病历及药品安全性、有效性、经济性、依从性、不良反应等信息数据，并应当长期保存。若发生严重不良反应时，及时通报医疗机构所在省份的药品监督管理部门、卫生健康主管部门、国内药品经营企业。省级药品监督管理部门与省级卫生健康主管部门共同研判临床用药风险，必要时采取停止使用等紧急控制措施，并分别报告上级主管部门。

（三）制定完善的安全防范措施和风险监控处置预案。

（四）应按规定对临时进口药品合理储存。

（五）应按年度对临时进口药品进行评估，并报告省级卫生健康主管部门。

（六）按规定选取药品经营企业开展采购、进口和配送临时进口药品等相关工作。

（七）依托《中国罕见病诊疗服务信息系统》和全国罕见病诊疗协作网加强药品使用的科学化管理。

三、处方医师的资质条件和管理要求

（一）从事癫痫或儿童癫痫诊治10年以上，副主任医师或主任医师；

（二）具有麻醉药品和精神药品处方权；

（三）有使用苯二氮䓬类治疗癫痫的临床使用经验；

（四）能够严格掌握氯巴占的适应证（限癫痫）；

（五）熟悉氯巴占的用法用量、治疗效果评估、不良反应监测与处理； 

（六）按照目前各自所在医院苯二氮䓬类药品使用要求，且每张处方最多不得超过1个月用量。

 四、相关方权责 

牵头的医疗机构、经营企业依法对临时进口药品承担风险责任。医疗机构应当与经营企业签订协议，经营企业应当与境外生产企业签订协议，明确双方责任，保证药品质量。 

制定责任风险分担和免责相关规定。在用药前，医生应向患者明确说明病情、用药风险和其他需要告知的事项，并取得书面知情同意；不能或者不宜向患者说明的，应当向患者的近亲属说明，并取得其书面知情同意。

附：牵头进口和使用氯巴占的医疗机构名单

同时，国家卫健委药物政策与基本药物制度司也发布了上述两份文件的政策解读。

一、背景与意义

2019年以来，国家短缺药品供应保障工作会商联动机制牵头单位国家卫生健康委与各成员单位通力协作，加快短缺药品供应保障体系建设，加大工作力度，重点保障基本药物和急（抢）救、重大疾病、妇儿专科等领域用药。经过不懈努力，我国药品短缺现象得到了极大缓解，大范围、长期性药品短缺情况大幅减少，患者临床用药得到基本保障。

我国人口基数大，疾病谱复杂，所需药品种类多，用药呈个体化差异，药品供应保障难度日趋增大，面临着严峻挑战。近期，尤其是一些特殊人群少量特定药品出现了短缺现象，引发社会各方关注。为进一步完善药品供应保障政策，满足人民群众对于氯巴占等国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品需求，并以此为契机形成一套较为完整的临床急需药品临时进口方案，国家卫生健康委、国家药监局依照《中华人民共和国药品管理法》有关规定，联合制定印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》（以下分别简称《方案》和《氯巴占方案》）。

两个方案的制定与公布，有利于稳妥解决患者少量特定医疗需求问题，对于指导医疗机构规范临床使用，保障患者用药安全具有重要意义。

需临时进口的药品中，有很多已在国外注册上市使用多年，因此鼓励国内有能力的生产企业加快仿制，同时，也鼓励临床急需的境外药品生产企业积极在中国申请注册上市。

二、制定过程及主要内容

按照要求，国家卫生健康委牵头研究起草了两个方案初稿，充分征求国家药监局、发展改革委、工业和信息化部、财政部、司法部、海关总署、国家医保局、中央军委后勤保障部等部门及医疗机构专家意见，召开专家论证会，同时向社会公开征求意见并进行修改完善，最终形成两个方案。

《方案》规定了适用药品范围、申请工作流程、药品使用管理以及相关方权责等内容，同时，明确国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府可参照本工作方案结合自身工作实际制定相应工作程序及要求，属于总体指导性文件，为今后解决类似情况提供了遵循依据。

《氯巴占方案》根据《方案》的有关规定，在前期摸清临床用药需求量和医疗机构资质的基础上，明确了氯巴占临时进口的申请工作流程、药品使用管理、处方医师的资质条件和管理要求、相关方权责等内容，作为临时进口药品使用管理的个体方案。

三、关于临床用药风险管理

目前，国内注册上市药品包括药品不良反应在内的用药风险是按照《中华人民共和国药品管理法》和《药品不良反应报告和监测管理办法》进行管理的。为加强临时进口药品用药安全相关管理，采取了以下措施：

一是医疗机构、经营企业依法对临时进口药品承担风险责任。医疗机构应当与经营企业签订协议，经营企业应当与境外生产企业签订协议，明确双方责任，保证药品质量。

二是医疗机构应按照《医疗机构药事管理规定》，监测记录临床急需药品使用相关的资料和数据，并长期保存。

三是若发生严重不良反应，及时通报医疗机构所在省份的药品监督管理部门、卫生健康主管部门、国内药品经营企业。省级药品监督管理部门与省级卫生健康主管部门共同研判临床用药风险，必要时采取停止使用等紧急控制措施，并分别报告上级主管部门。

四、关于医疗机构使用管理

按照《中华人民共和国药品管理法》有关规定，临时进口的药品应当在指定医疗机构内用于特定医疗目的。为确保这类药品临床合理申请与规范使用，我们对医疗机构使用管理提出了要求：

一是按相关规定，医疗机构可根据临床实际需求，提出临时进口申请。

二是使用临时进口药品的医疗机构按照《医疗机构药事管理规定》，采取制定临床技术规范、建立专项管理制度、制定完善的安全防范措施和风险监控处置预案等相应措施，并做好充分告知和书面知情同意工作。

三是鉴于氯巴占属于国家麻醉药品和精神药品品种目录中第二类精神药品，因此《氯巴占方案》对选定使用的医疗机构条件、处方医师的资质条件和管理要求进行了明确和细化。根据对诊治能力的评估，为保障各地患者用药需求，各省份至少选定一家医疗机构可以使用氯巴占。

五、关于依托罕见病协作网管理罕见病用药

近年来，国家高度重视罕见病患者群体，着力加强罕见病研究和用药保障，进一步促进了罕见病规范化诊疗。2015年12月，国家卫生健康委成立罕见病诊疗与保障专家委员会。2019年2月，国家卫生健康委办公厅印发《关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》（国卫办医函〔2019〕157号），建立起覆盖全国324家医院的罕见病诊疗协作网，其主要工作任务是建立协作机制、实施规范诊疗、加强质量控制、保障药品供应、开展病例登记及加强临床研究。协作网的建立为罕见病的防治提供了有力支撑，也为此次临时进口罕见病用药管理工作提供了保障。