该不该保障罕见病用药?这些衡量标准不容忽视|行业观察
2023-01-03 17:23:02

编者按:很多罕见病用药因为研发成本高、使用人数少而价格高昂,被称为“孤儿药”,望而兴叹的患者,都在祈盼着早日将药费纳入医保体系;对决策者而言,在整体医保资金有限的情况下,对此当然要“精打细算”。本文尝试探讨“孤儿药”入医保涉及的种种原则、标准,从社会价值考量的角度,供各方思考。


罕见病孤儿药保障的社会价值评估

文/郭晋川


两大矛盾:功利主义和道德原则

药物经济学在医保创新药品谈判中具有举足轻重的影响作用。根据包含经济评估的卫生技术评估(HTA)的标准方法,罕见病孤儿药(尤其是高值药)通常证明不具成本效益,加上其高昂的成本,意味着医保基金的支付水平和患者获得的机会可能有限。

在我国,学者们一般认为,如果一个新药的ICER( incremental cost-effectiveness ratio)值在1~3个人均GDP范围内是具有成本效果的。根据中国的人均GDP计算,这个值不应超过31.9万元(胡善联, 2021)。

根据医保基金的效用原则,要尽可能的寻求最大化的整体利益,即“将医保基金的利用最大化,使最多数的参保人获益”。这种功利主义的思维,被大多数人所认同,并构成了经济评估的基础,也为越来越多的公共卫生政策的决策提供理由。

基于经济价值的判断使事情变的清晰而明确。然而,这些限制是否真正符合社会大众的一般要求,却值得探讨。

一提到罕见病孤儿药保障,不可避免的经历着“经济价值”和“社会价值”的冲突。这种冲突代表着不同利益相关方的诉求与考量。最终的决策,也有其倾向原则:是以“患者”为基础,还是以“公平”,甚至是“有效”与“效率”作为公共政策的最终价值导向。

结果很难以“对错”衡量。实际上,世界各国一直存在“政府是否应该为高价的罕见病孤儿药治疗买单”的争议讨论,只是我们对罕见病孤儿药的“经济价值观”讨论更多。而其他的一些社会因素,如社会正义、权利、不放弃、救援规则甚至促进医学进步等源于非经济价值观的因素,却较少进行系统论述。然而,“社会因素”一直是讨论过程中无法忽视的重要维度。

救援规则

Albert R. Jonsen在他1986年发表的文章“盒子里的边沁:技术评估和医疗保健分配(Bentham in a Box: Technology Assessment and Health Care Allocation)”提出了“救援规则(the rule of rescue)”的概念(Jonsen, 1986)。

其本意在于,社会必须拯救面临可避免的死亡或造成严重残疾的个体。一个例子可以说明“救援规则”的使用场景:营救被困井下的矿工可能不符合成本效益的考量,但在类似情形下,几乎没有人质疑拯救矿工存在滥用公共资源的可能,尽管这可能花费甚巨。毫无疑问,在这种状态下,拯救矿工的花费与成本效益分析必然冲突。

在医疗支付领域,我们可以把“救援规则”的内涵外延,视作利用公共资源资助罕见疾病治疗的一个可能理由(Rosselli et al., 2012)(Rodriguez-Monguio et al., 2017)。

虽然“救援规则”更加重视在面临死亡时的强项干预,但也可以看作是社会成员和群体生命不受威胁的一个重要因素。对高值药罕见病患者来说,“救援规则”则建议承诺即使在资源有限的环境中,也不应放弃需要高度专业化治疗的个体,即支持这样的理念,如果病例很少,情况严重,缺少替代治疗,社会则更应重视这部分个体的健康收益(McKie & Richardson, 2003)。

权利视角

另一项重要原则是基于权利的视角,即社会中的个体有权获得体面的最低医疗服务,罕见病患者也不例外。

2019年12月28日,我国颁布《基本医疗卫生于健康促进法》,健康权被界定为我国公民的一项基本权利,政府应当积极发展健康事业、提供人人享有的基本医疗服务和公共卫生服务,并且具有筹措支付医疗费用的责任。罕见病群体的健康权实现,除了个人的责任之外,也不能否认政府在其中的制度保障功能(王晨光, 2021)。

基于权利的健康政策理论的另一个重要方面是积极和消极权利的区别。积极的权利要求他人行事有益或有利于享有权利的一方;消极权利则要求他人不要对拥有权利者做有害或限制权利享有的事情。公共部门为罕见病患者提供医疗保障的行为则体现出健康权作为一项积极权利的存在。同理,在医疗资源分配决定方面,一种积极权利的形式是使患者能够获得体面的最低医疗服务的权利。目前,在大多数工业国家,无论其政府和社会的支付能力如何,均存在确保每个社会成员都能获得所需医疗服务的公立机构。这也从一个侧面解释并印证获得医疗保健是个体的一项积极、合法权利(Daniels, 1998)。甚至很多国家将这一权利写入本国的宪法当中。 

社会正义

前文说到,反对罕见病孤儿药报销的功利主义观点表明,以牺牲整个社会为代价,将资源挪用于只惠及少数人,并不符合大多数人的利益。那么,支持罕见病孤儿药报销被认为是不道德的决定。但另一方面,社会抛弃那些不幸罹患某一种罕见病的弱势群体也很难被大众所接受。

社会在道德上有义务根据需要保护和援助其弱势成员,这也被看作是社会文明的标志之一,同时也是支持罕见病孤儿药纳入报销令人信服的论点(Gericke et al., 2005)。这种状态常常被描述为符合“正义”的原则。似乎任何方法(无论是经济的,还是社会的)本质上都为了力求公正。

医疗保健领域中,对正义的最常见解释是:为每个人提供基本的医疗服务(Kinney, 2014)。这也和权利视角异曲同工。从司法的角度,“正义”也有丰富的含义。医疗保健决策的程序正义,要求决策过程的透明和民间组织的充分参与。尽管在部分人看来,罕见病孤儿药的保障并不能用“关注资源公平分配”的分配正义去衡量,因其不可能使用通常的成本效益标准(Rosselli et al., 2012)。但也同意其更符合社会正义的需要。其目标是“像对待每个人一样,让罕见病患者获得作为人类应有的尊严。”(Gericke et al., 2005) 

道德义务

美国学者Landman和Henley提出了一项基本的道德和公共政策承诺,即在制定配给和资源重新分配政策时,不应放弃需要高度专业化医疗保健的个人,即使在资源有限的环境中也应如此(Landman & Henley, 1999)。这也被称为“不放弃“的道德义务。

“不放弃”的概念或许有助于理解对待罕见病孤儿药的保障难题。在两位学者看来,在没有公权力部门的干预下,孤儿药将被药物研发自由市场所抛弃。各国不断出台的鼓励研发政策及支付措施都可以理解为政府“试图”奉行“不放弃”原则,以弥补孤儿药市场激励不足造成的分配不公(Gericke et al., 2005)。

尽管在功利主义和经济理论的研究范式中并不同意上述“不放弃”原则:以营利为目标的制药企业只有在增加营收的情况下,才肯投入资源在罕见病领域,这与福利毫无关联。但无论如何,公正、权利、不放弃的原则归根结底有利于患者个人,而社会则应当尽最大努力、最大限度的提高整体社会成员的健康水平(Picavet et al., 2013)。

社会价值讨论的底层逻辑:有限的预算影响

罕见病孤儿药保障的社会价值判断得以成立,同时也源于对“基于经济价值判断,保障罕见病药物成本过高”的质疑。尽管部分罕见病孤儿药的价格偏高,但药物的价格通常和患者人数成反比关系,即这些药的使用者通常较少,这样对医疗服务的总体成本影响有限。

基于这样的考量,英国的NICE[1]委员会曾作出一项决定,NHS[2]应准备为治疗非常罕见和严重疾病的患者的药物支付高价(Hughes et al., 2005)。尽管英国和中国的国情差异巨大,能够负担的ICER值也不相同,不具有可比性。但很多人也认为,对于社会高度重视的药物,ICER的门槛应该更高(Drummond et al., 2007)。然而,基于各国的实践,对孤儿药的支付,ICER也不是高到没有天花板。那么,便面临一个选择问题,在有限预算影响的前提下,究竟哪些孤儿药应该被纳入支付体系,又有哪些患者应当获得医保报销这项福利?

这是个精细化的行政过程,必须逐一评估潜在纳入保障范围的罕见病孤儿药,已确定其是否值得高价,且需要打破原有的“经济价值”考量。这项评估应考虑到当前和计划的适应症、替代卫生技术的存在、注册和超适应症的患者总数以及研发成本。作为医保支付者,也可以要求根据全球一级研发成本和投资回报的详细信息来证明价格的合理性。而且可以伴随着产品整个生命周期的定期监控。这种方法也要求支付者对适当的投资回报水平做出主观判断(Simoens, 2011)。这一过程的完善,不仅能够证明急需纳入医保的罕见病孤儿药对医保基金的预算影响[3],同时也能够突出决策过程中其他“社会价值”的权重影响。

小结

用“经济价值”掩盖“社会价值”,不可避免地给生命贴上了“价格”标签。而从伦理学的角度,则更多需要考虑个人价值。从功利主义的“最多数人的最多数获益”到救援规则、权利视角、社会正义及道德义务,似乎所有的证明方法都在以“正义”为最终目标。无论是经济价值还是社会价值,都在强调公共卫生政策过程中所遵循的一种价值观。

令人欣喜的是,在孤儿药入医保这一命题上,经济价值和社会价值似乎可以获得一种妥协和平衡——在功利主义的基础上,如果具有明显的社会价值,则允许违反规则,突破阈值的局限。尽管如此,现实和理想之间的紧张关系存在于所有领域,“理想很丰满,现实很骨感”。究竟如何取舍,一次次在考验医保决策者的智慧。

注释:

[1]英国国家卫生与服务优化研究院(The National Institute for Health and Care Excellence),简称NICE,被认为是利用卫生技术评估研究结果促进卫生循证决策的典范。 

[2]英国国家医疗服务体系(National Health Service),简称NHS。

[3]根据病痛挑战基金会测算,将戈谢病、庞贝病、黏多糖贮积症(I型、II型、IVA型)五个高值药纳入医保,根据病友组织登记的全国病友数量,足量用药且全额报销的情况下,需支付12亿元人民币/年。


参考文献:

胡善联. (2021, 2021.10.07). 四问创新药医保谈判价格“红线”,中国ICER阈值3个人均GDP?. 医药经济报.

王晨光. (2021). 健康权理论与实践的拓展. 人权, 4.

Daniels, N. (1998). Is There a Right to Health Care and, if so, What does it Encompass?

Drummond, M. F., Wilson, D. A., Kanavos, P., Ubel, P., & Rovira, J. (2007). Assessing the economic challenges posed by orphan drugs. International journal of technology assessment in health care, 23(1), 36-42.

Gericke, C., Riesberg, A., & Busse, R. (2005). Ethical issues in funding orphan drug research and development. Journal of Medical Ethics, 31(3), 164-168.

Hughes, D., Tunnage, B., & Yeo, S. T. (2005). Drugs for exceptionally rare diseases: do they deserve special status for funding? Qjm, 98(11), 829-836.

Jonsen, A. R. (1986). 3. Bentham in a box: technology assessment and health care allocation. Law, Medicine and Healthcare, 14(3-4), 172-174.

Kinney, J. (2014). Health disparities: Exploring the ethics of orphan drugs. American Journal of Health-System Pharmacy, 71(9), 692-693.

Landman, W. A., & Henley, L. D. (1999). Equitable rationing of highly specialised health care services for children: a perspective from South Africa. Journal of Medical Ethics, 25(3), 224-229.

McKie, J., & Richardson, J. (2003). The rule of rescue. Social science & medicine, 56(12), 2407-2419.

Picavet, E., Cassiman, D., Pinxten, W., & Simoens, S. (2013). Ethical, legal and social implications of rare diseases and orphan drugs in Europe: meeting report of a Brocher symposium. Expert review of pharmacoeconomics & outcomes research, 13(5), 571-573.

Rodriguez-Monguio, R., Spargo, T., & Seoane-Vazquez, E. (2017). Ethical imperatives of timely access to orphan drugs: is possible to reconcile economic incentives and patients’ health needs? Orphanet journal of rare diseases, 12(1), 1-8.

Rosselli, D., Rueda, J.-D., & Solano, M. (2012). Ethical and economic considerations of rare diseases in ethnic minorities: the case of mucopolysaccharidosis VI in Colombia. Journal of Medical Ethics, 38(11), 699-700.

Simoens, S. (2011). Pricing and reimbursement of orphan drugs: the need for more transparency. Orphanet journal of rare diseases, 6(1), 1-8. 


作者:郭晋川

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